目的：研究晚期脊索瘤患者口服伊马替尼治疗的临床疗效分析。方法本研究收集2007年6月至2012年6月，在解放军总医院第一附属医院住院治疗的晚期脊索瘤患者63例，其中失访病例24例，我们长期追踪到的39例为可评价患者。患者在接受伊马替尼治疗前通过病理组化检测PDGFRβ蛋白表达情况，分为低表达组和高表达组。所有患者均口服伊马替尼的剂量为每天400mg，每3个月进行1次CT或MRI检查肿瘤生长情况，按照RECIST标准评价临床治疗效果，同时比较两组患者对伊马替尼治疗疗效的差别，并以SPSS13.0作统计分析，P＜0.05具有统计学意义；采用Kaplan-Meier法绘制患者生存曲线。结果免疫组化提示高表达PDGFRβ患者为25例，占64.1%，14例低表达患者，占35.9%；在39例可评价患者中，完全缓解（CR）病例为0例（0%），部分缓解（PR）病例为3例（8%），病情稳定（SD）患者为27例（69%），疾病进展（PD）病例为9例（23%）；临床获益率为76.9%（CR%＋PR%＋SD%）；中位无疾病进展期为9个月，中位生存时间为31.2个月。PDGFRβ高表达组临床获益人数为22例（临床获益率88%），低表达组临床获益人数8例（临床获益率57.1%）；两组患者相比差异有统计学意义，P值为0.0282。结论本研究提示伊马替尼在治疗晚期脊索瘤方面具有抗肿瘤活性，临床获益率较好，同时在PDGFRβ高表达的患者获得了更好的疗效。
